Rigel Pharmaceuticals , Inc .今天宣佈在美國血液學雜誌上發表開放標籤、多中心、2期臨床研究的數據，該研究是對至少一次先前治療失敗的溫抗體自身免疫性溶血性貧血 (wAIHA) 成人進行的 fostamatinib 的開放標籤、多中心、2期臨床研究。已發表的數據表明，口服脾酪氨酸激酶 (SYK) 抑製劑 fostamatinib 可快速且持久地增加血紅蛋白 (Hgb) 水平，在近一半的患者中觀察到具有臨床意義的 Hgb 反應，其安全性和耐受性與現有的研究了多個疾病項目的患者的 fostamatinib 安全性數據庫。該出版物題為“Fostamatinib 治療溫抗體自身免疫性溶血性貧血：XNUMX 期，多中心，開放標籤研究”，可在該期刊網站上查閱。

Rigel 總裁兼首席執行官 Raul Rodriguez 說：“我們在溫性自身免疫性溶血性貧血的 2 期研究中觀察到的結果增強了 fostamatinib 幫助患有這種罕見、嚴重血液疾病的患者的潛力，目前還沒有針對疾病的靶向治療獲批。”官。 “如果獲得批准，fostamatinib 有可能在 2023 年成為 wAIHA 患者的第一個上市療法，並將成為 fostamatinib 的第二個獲批適應症。”

2 期研究評估了 wAIHA 和 Hgb 低於 150 g/dL 的活動性溶血的成年患者對 10 mg BID（每日兩次）的 fostamatinib 的反應，這些患者至少有一次先前的治療失敗。主要終點是 Hgb 大於 10 g/dL，在第 2 週前從基線增加≥24 g/dL，無需搶救治療或紅細胞輸注。該研究表明，46% (11/24) 的患者達到了主要終點，在第 1 周有 30 名晚期反應者（總共 12 名反應者 [50%]）。在第 2 週檢測到 Hgb 中值升高，並隨著時間的推移而持續。最常見的不良事件 (AE) 是腹瀉 (42%)、疲勞 (42%)、高血壓 (27%)、頭暈 (27%) 和失眠 (23%)。 AE 是可控的，並且與 3,900 多名跨越多種疾病（類風濕性關節炎、B 細胞淋巴瘤、COVID-19 和免疫性血小板減少症 (ITP)）患者的 fostamatinib 安全數據庫一致。沒有檢測到新的安全信號。

從這篇文章可以得到什麼：

今天宣佈在《美國血液學雜誌》上發表了fostamatinib 的開放標籤、多中心、2 期臨床研究數據，該研究針對患有溫抗體自體免疫性溶血性貧血(wAIHA) 的成人，且這些患者之前至少接受過一種治療失敗。
已發表的數據表明，口服脾酪胺酸激酶（SYK）抑制劑福斯塔替尼（fostamatinib）可快速、持久地增加血紅蛋白（Hgb）水平，在近一半的患者中觀察到具有臨床意義的Hgb反應，並且安全性和耐受性與現有的一致福斯塔替尼安全資料庫涵蓋了多個疾病項目研究中的患者。
2 期研究評估了患有 wAIHA 和血紅蛋白低於 150 g/dL 的活動性溶血且至少一次既往治療失敗的成年患者對 10 mg BID（每天兩次）的 fostamatinib 的反應。