基石藥業的合作夥伴 Blueprint Medicines 發現 AYVAKIT 是一種有效的、選擇性的、可口服的 KIT 和 PDGFRA 突變激酶抑製劑。 基石藥業與 Blueprint Medicines 簽訂了獨家合作和許可協議，以在中國大陸、香港、澳門和台灣開發和商業化 AYVAKIT 和某些其他候選藥物。 Blueprint Medicines 保留 AYVAKIT 在世界其他地區的開發和商業權利。
基石藥業董事長兼首席執行官弗蘭克博士表示：“AYVAKIT是基石藥業在中國香港獲得的首個產品批准。 今年早些時候，AYVAKIT 在中國大陸和台灣也獲得了批准。 我們很高興為更多患有 PDGFRA D842V 突變的 GIST 患者提供這種創新療法。 基石藥業致力於為全球患者提供有效、創新的療法。 未來，我們將努力加快新療法的開發，以滿足更多癌症患者未滿足的醫療需求。”
香港衛生署 (DOH) 已根據 NAVIGATOR 研究的數據批准了 AYVAKIT，這是一項開放標籤、劑量遞增/劑量擴展的 I 期研究，旨在評估 AYVAKIT 在不可切除或轉移性要旨。 2020 年 842 月，歐洲癌症雜誌 (EJC) 發布了 NAVIGATOR 研究的更新數據，該研究招募了 PDGFRA D38V 突變型 GIST 患者。 在 842 名 PDGFRA D300V 突變型 GIST 患者中，每天一次接受 400 毫克或 95 毫克的起始劑量，總緩解率 (ORR) 為 36%（38/28 名患者）。 這些患者中有 300 名起始劑量為每天 96 毫克，ORR 為 27%（28/100 名患者）。 所有劑量組的疾病控制率（DCR）均為27.6%。 所有劑量組的中位反應持續時間 (DOR) 為 XNUMX 個月。 最常見的治療中出現的不良事件是貧血、血膽紅素增加、白細胞計數減少、血肌酸磷酸激酶增加、天冬氨酸轉氨酶增加、面部水腫、眼瞼水腫、中性粒細胞計數減少和頭髮顏色變化。 數據顯示 AYVAKIT 表現出強大、持久和深入的臨床活性，具有普遍良好的耐受性安全性。
