基石藥業今日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准選擇性RET抑製劑GAVRETO®（pralsetinib）用於治療RET突變甲狀腺髓樣癌（MTC）和RET融合的補充新藥申請（sNDA） -陽性甲狀腺癌（TC）。該批准擴大了 GAVRETO 在中國的標籤適應症，包括需要全身治療的 12 歲及以上患有晚期或轉移性 RET 突變 MTC 的成人和兒童患者，以及 12 歲及以上患有晚期或轉移性的成人和兒童患者需要全身治療和放射性碘難治性（如果放射性碘治療合適）的 RET 融合陽性 TC。

GAVRETO 由 CStone 的合作夥伴 Blueprint Medicines 發現，是一種有效的選擇性 RET 抑製劑。基石與 Blueprint Medicines 就 GAVRETO 在大中華區（包括中國大陸、香港、澳門和台灣）的開發和商業化達成獨家合作和許可協議。

基石藥業董事長兼首席執行官姜國強博士表示：“我們很高興 GAVRETO 獲得 sNDA 的批准，這將為中國晚期 RET 突變甲狀腺髓樣癌和 RET 融合陽性甲狀腺癌患者提供新的治療選擇. 我們還要特別感謝 NMPA 的優先審查。基石藥業始終致力於開發創新療法，解決癌症患者未滿足的醫療需求。我們將繼續提升管線的臨床價值和潛力，加大力度為全球患者提供高質量的創新藥物。”

ARROW研究首席研究員、天津協和醫院院長高明教授說：“近年來甲狀腺癌的發病率呈上升趨勢。臨床上治療 MTC 的治療選擇有限，迫切需要精準治療，尤其是對 RET 突變 MTC 患者。 GAVRETO 在中國晚期或轉移性 RET 突變 MTC 患者中顯示出強大而持久的抗腫瘤活性，總體安全性與全球 ARROW 研究中的結果一致。隨著 GAVRETO 標記適應症的擴大，我們期待著解決甲狀腺癌患者未滿足的臨床需求。”

基石藥業首席醫療官 Jason Yang 博士表示：“繼 GAVRETO 獲批用於治療局部晚期或轉移性 RET 融合陽性非小細胞肺癌患者後，NMPA 批准 sNDA 是我們的又一重要里程碑。 . 我們要感謝所有在擴大適應症中為 GAVRETO 臨床研究做出貢獻的患者和研究人員。我們將繼續推進 GAVRETO 治療多種癌症的臨床研究，以便我們能夠迅速推出這一創新療法，幫助更多患者受益。”

sNDA 的批准基於全球 1/2 期 ARROW 試驗的結果，旨在評估 GAVRETO 在 RET 融合陽性 NSCLC、RET 突變 MTC 和其他具有 RET 融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性. 截至 12 年 2021 月 28 日的數據截止日期，共有 400 名 RET 突變的晚期 MTC 患者被納入全球 ARROW 研究的中國 MTC 註冊橋接隊列，並接受了每日一次 26mg 的 GAVRETO 起始劑量。研究結果顯示，73.1 例 RET 突變 MTC 患者基線可測量疾病的客觀緩解率（ORR）為 3%，其中完全緩解（CR）16 例，部分緩解（PR）84.6 例。疾病控制率 (DCR) 為 19%，無論 RET 突變基因型如何，均觀察到反應。 9 例確認緩解的患者中，未達到中位緩解持續時間（DOR），100 個月 DOR 率為 90%。降鈣素和癌胚抗原 (CEA) 水平顯著降低。 GAVRETO 通常耐受性良好，未檢測到新的安全信號。在 2021 年第 XNUMX 屆美國甲狀腺協會 (ATA) 年會的最後一次口頭摘要會議上，公佈了中國註冊橋接隊列的結果。