兒科 CNS 腫瘤的新 1 期臨床試驗

EpicentRx, Inc. 是一家臨床階段藥物和設備公司，與休斯頓的德克薩斯兒童癌症中心合作，今天宣布開始一項第一階段研究，以檢查其領先的小分子 RRx-1 的安全性和益處，以及伊立替康和替莫唑胺用於復發或進行性惡性實體和中樞神經系統腫瘤的兒科患者。 這項名為 PIRATE (NCT001) 的研究由德克薩斯兒童癌症中心的醫生 Holly Lindsay 和 Patricia Baxter 構思和開發，將招募 04525014 至 1 歲患有復發性或進行性惡性原發性腦或脊髓腫瘤和實體瘤的患者，不包括淋巴瘤。        

PIRATE 試驗的起源是基於之前的幾項臨床試驗，這些試驗已經確立了 RRx-001 增加腫瘤中化療遞送和吸收的潛在證據。 一項名為 G-FORCE (NCT1) 的 02871843 期臨床試驗和一項名為 BRAINSTORM (NCT1) 的 2/02215512 期臨床試驗證明了 RRx-001 的安全性，以及對患有膠質母細胞瘤或 GBM 和腦的成年患者的臨床益處的潛在證據轉移，分別。

癌細胞被編程為移動到體內的不同組織，在那裡它們建立了阻止藥物輸送的屏障。 該試驗的假設之一是 RRx-001 可能使腫瘤微環境“正常化”，使腫瘤脈管系統更有效地輸送伊立替康和替莫唑胺，從而提高它們的功效，同時過度刺激巨噬細胞等免疫細胞進行攻擊通過它對“不要吃我”CD47信號的拮抗作用。 另一個假設是 RRx-001 將保護正常組織，但不保護腫瘤免受伊立替康和替莫唑胺的毒性。

“我們很高興與 RRx-001一起啟動這項研究，並確立其作為兒科 CNS 腫瘤潛在治療方法的作用，” EpicentRx 首席執行官、醫學博士、醫學博士 Tony R. Reid 說。 “如果沒有德克薩斯兒童癌症中心的熱情支持，這項試驗是不可能進行的。 由於成人 CNS 腫瘤的臨床試驗表明 RRx-001 可能為兒科人群帶來益處，我們與他們的合作證明了該公司致力於在任何地方跟踪數據的承諾。”

“對於 RRx-001 在 CNS 腫瘤中的安全性和潛在療效，有令人信服的臨床前和臨床依據，”貝勒醫學院血液腫瘤學部兒科助理教授和負責人 Holly Lindsay 博士說研究者。 “兒童中樞神經系統腫瘤的發病率特別難以治療，我們預計 PIRATE 研究將產生有價值的數據，以幫助為未來的治療決策提供信息。”