Kazia Therapeutics Limited 宣布了新的臨床前數據，證明了 paxalisib 在兩種形式的兒童腦癌中的活性，這些兒童腦癌具有很高的未滿足醫療需求。

該數據是 8 年 13 月 2022 日至 XNUMX 日在洛杉磯新奧爾良舉行的美國癌症研究協會 (AACR) 年會上提交的三份摘要的主題。

在馬里蘭州巴爾的摩市約翰霍普金斯大學助理教授 Jeffrey Rubens 實驗室工作的科學家的兩篇摘要描述了使用 paxalisib 作為一種稱為非典型畸胎瘤/橫紋肌瘤 (AT/RT) 的兒童腦癌的骨幹療法。這是首次展示在這種形式的腦癌中探索 paxalisib 的數據，它為該藥物開闢了一個重要的新潛在適應症。

第三篇摘要來自約翰霍普金斯大學的另一個科學家團隊，由 Eric Raabe 副教授和 Katherine Barnett 博士領導，在瀰漫性腦橋腦膠質瘤 (DIPG) 模型中顯示了 paxalisib 與另一類癌症療法之間強大協同作用的證據. Paxalisib 先前已顯示出在這種疾病中的活性證據，無論是作為單一療法還是與幾種癌症療法相結合，新數據進一步驗證了它在這種極具挑戰性的疾病中的潛力。

要點

• AT/RT 是一種罕見的腦癌，主要影響嬰幼兒。沒有 FDA 批准的 AT/RT 藥物，現有的治療選擇非常有限。不到五分之一的患者在診斷後存活超過兩年。

• 來自Rubens 教授實驗室的數據表明，PI3K 通路通常在AT/RT 中被激活，並且單獨使用paxalisib 治療在該疾病的臨床前模型中具有活性。此外，與單藥治療相比，與 HDAC 抑製劑 RG2822 或 MAPK 抑製劑 TAK580 的組合似乎顯著延長了生存期。

• DIPG 是一種罕見的腦癌，通常見於幼兒和青少年。沒有 FDA 批准的藥物，診斷後的平均預期壽命通常約為 XNUMX 個月。

• 來自多個研究團隊的先前數據，特別是來自 Hunter Medical Research Institute 的 Matt Dun 教授團隊的數據表明，paxalisib 在 DIPG 中具有高度活性，並且與多種抗癌藥物具有協同作用。

• Raabe 和 Barnett 博士及其同事的數據確定了另一種新的治療組合，即 HDAC 抑製劑 RG2833，它在 DIPG 的臨床前模型中顯示出強協同作用的證據。

Kazia 首席執行官 James Garner 博士補充說：“這是非常有前途的數據，我們感謝約翰霍普金斯大學的團隊進行了這項重要且令人鼓舞的研究。 Paxalisib 已經是 DIPG 和瀰漫性中線神經膠質瘤 (NCT05009992) 正在進行的 II 期臨床試驗的主題，這一新數據表明該藥物在兒童腦癌中的潛在更廣泛應用。我們期待與約翰霍普金斯大學團隊以及其他合作夥伴和顧問合作，進一步探索這些機會。”

從這篇文章可以得到什麼：

馬裡蘭州巴爾的摩約翰霍普金斯大學助理教授Jeffrey Rubens 實驗室的科學家撰寫的兩份摘要描述了使用帕沙利西作為一種主要療法治療兒童腦癌（稱為非典型畸胎瘤/橫紋肌樣瘤(AT/RT)）。
第三份摘要來自約翰霍普金斯大學的另一個科學家團隊，由副教授Eric Raabe 和Katherine Barnett 博士領導，表明在瀰漫性內質性腦橋神經膠質瘤(DIPG) 模型中，paxalisib 與另一類癌症療法之間存在強大的協同作用。
Paxalisib 已經是正在進行的 DIPG 和瀰漫性中線神經膠質瘤 II 期臨床試驗的主題 (NCT05009992)，這一新數據表明該藥物在兒童腦癌中可能有更廣泛的應用。