開創性治療導致大多數人類疾病的疾病

Flagship Pioneering 今天推出了 Vesalius Therapeutics，一家專注於重新定義對導致 90% 人類疾病的疾病的理解和治療的公司。 Flagship 最初承諾 75 萬美元用於支持 Vesalius 平台的開發和新藥的初始管道。 克里斯托弗·奧斯汀 (Christopher Austin) 醫學博士曾擔任美國國立衛生研究院 (NIH) 國家轉化科學推進中心 (NCATS) 的創始主任，他將擔任該公司的首席執行官。 Austin 博士於 2021 年 XNUMX 月加入旗艦公司，擔任首席執行官兼合夥人。               

“治療一些社會上最具破壞性的疾病的進展並沒有盡可能快地發展，因為我們的行業沒有正確定義問題。 在 Flagship，我們意識到要解決這些問題，我們需要以不同的方式思考，”Flagship Pioneering 的執行合夥人、Vesalius 的聯合創始人兼董事會主席 Doug Cole 醫學博士說。 “Vesalius 的成立是為了從根本上重新調整我們看待、診斷和治療生物技術在很大程度上忽視的常見疾病的方式。 我們相信，我們的方法將對我們治療導致世界上 XNUMX% 的痛苦和死亡的疾病的能力產生變革性的影響。”

目前，影響全世界數百萬患者的許多疾病具有單一診斷（例如糖尿病），其包含多種不同疾病，每種疾病影響具有不同生物學原因的不同患者群體。 這通常會導致獨特的症狀，這些症狀是由與其他組中發現的驅動因素不同的遺傳迴路異常驅動的——這意味著今天共享診斷的患者實際上並非都患有相同的疾病。

Vesalius 的 DIAMOND 平台就像一個棱鏡，使用人工智能和機器學習將患者分成具有治療意義的組，以揭示臨床表現背後的生物學。 DIAMOND 創建了專有的患者衍生實驗系統，用於篩选和表徵候選藥物，以使這些電路恢復健康功能。 這種方法將揭示開發治療以前難治性疾病的新途徑。

奧斯汀博士評論說：“常見疾病不是單一的，它們實際上是多種基因和生物學不同的疾病的群落，對患者的影響不同。 我們的 DIAMOND 平台使我們能夠闡明這些明確的患者群體並了解他們共同的生物學特性，從而為正確的患者群體提供正確的治療方法。 通過根據患者的共同症狀、遺傳學和生物學特徵來提取患者群體，我們相信我們可以提高成功開發針對流行疾病藥物的機會。 此外，通過使用專有的基於人體細胞的實驗模型，我們的平台在測試新的治療方案以最終改善患者生活方面非常有效。”

“如果我們要最終為一些社會最繁重的疾病開發有影響力的解決方案，我們需要有遠大的想法和大膽的抱負，而克里斯作為 NIH 國家促進轉化科學中心的創始主任近十年來的經歷是完美的適合 Vesalius 的使命，”Flagship Pioneering 創始人兼首席執行官 Noubar Afeyan 博士說。 “他的戰略願景推動了轉化科學的進步，極大地加速了許多轉化藥物的開發。 通過與國家人類基因組研究所和默克公司的合作，他在基因靶點發現方面也擁有豐富的經驗，這與醫療保健領域的下一個重大挑戰完美匹配。” 

Vesalius 在識別幾種難治性疾病患者亞群中的遺傳迴路方面取得了重大進展，為其方法提供了概念驗證，並為許多不同的治療類別打開了大門。 該公司預計在未來兩年內僱傭 200 多名員工，以支持其平台和項目的發展。