有效治療侵襲性癌細胞的最新進展

Hoth Therapeutics , Inc .今天宣布了其新型癌症治療藥物 HT-KIT 的開發更新。 Hoth 的創新方法採用化學穩定的反義寡核苷酸通過移碼 KIT mRNA 轉錄物來靶向原癌基因 KIT，具有單獨或與靶向 KIT 信號傳導的藥物組合作為 KIT 靶向治療劑的潛力，用於治療KIT 相關的惡性腫瘤。

通過與北卡羅來納州立大學贊助的科學研究協議，該團隊在體外對肥大細胞白血病細胞使用 HT-KIT mRNA 移碼方法，發現 KIT 蛋白表達、信號傳導和功能降低。 使用 HT-KIT 治療可在 72 小時內防止癌細胞生長並誘導細胞死亡。 在人源化肥大細胞白血病小鼠模型中，當 HT-KIT 誘導移碼的 c-KIT mRNA 時，腫瘤生長和其他器官的浸潤減少，腫瘤細胞死亡增加。

Hoth 已提交多項專利申請，以在全球範圍內保護該知識產權。 

“通過我們的 HT-KIT 藥物，我們正在觸發與多種侵襲性癌症有關的關鍵癌症信號，例如全身性肥大細胞增多症、肥大細胞白血病、胃腸道間質瘤和急性髓細胞白血病。 我們的方法通過靶向 mRNA 避免了與 KIT 突變相關的陷阱。 我們的下一輪臨床前研究正在進行中，我們很高興將這些結果用於我們計劃在今年晚些時候與 FDA 舉行的 Pre-IND 會議，”Hoth 首席執行官 Robb Knie 說。

HT-KIT 是一種新的分子實體，於 2022 年初被指定為治療肥大細胞增多症的孤兒藥。HT-KIT Hoth 與藥明康德合作成功完成了 HT-KIT 原料藥的製造可行性。

FDA 孤兒藥物指定被授予治療罕見醫學疾病或影響美國不到 200,000 人的病症的研究療法。 孤兒藥地位為藥物開發者帶來好處，包括在藥物開發過程中的幫助、臨床成本的稅收抵免、某些 FDA 費用的豁免和七年的批准後營銷專營權。