REGENXBIO Inc .宣布了正在進行的 RGX-314 II 期 ALTITUDE ™試驗的額外積極中期數據，該試驗用於使用辦公室內脈絡膜上遞送治療糖尿病性視網膜病變（ DR ）而沒有中心累及的糖尿病性黃斑水腫（ CI-DME ）。這些數據由托馬斯杰斐遜大學眼科助理教授、威爾斯眼科醫院視網膜服務部醫學博士 Michael A. Klufas 在 2022 年血管生成、滲出和變性會議上公佈。 RGX-314 正在研究作為一種潛在的一次性基因療法，用於治療濕性年齡相關性黃斑變性和 DR。

RGX-314 用於使用脈絡膜上輸送治療 DR 的 II 期 ALTITUDE 試驗的研究設計和安全性更新

ALTITUDE 是一項多中心、開放標籤、隨機、對照劑量遞增試驗，評估使用 SCS Microinjector® 經脈絡膜上遞送 RGX-314 對 DR 診斷為中重度或重度非增殖性糖尿病患者的療效、安全性和耐受性視網膜病變 (NPDR) 或輕度增殖性糖尿病視網膜病變 (PDR)。隊列 1 中的 314 名患者隨機接受 RGX-2.5，劑量水平為每隻眼 1011×3 個基因組拷貝（GC/眼），而觀察對照的比例為 1:2。隊列 20 將包括 314 名患者，隨機接受以 5×1011 GC/眼的劑量水平增加劑量水平的 RGX-3，而觀察對照以 1:3 的比例接受。隊列 314 旨在以與隊列 2 相同的劑量水平在 20 名中和抗體 (NAb) 陽性的患者中評估 RGX-2。隊列 3 和 314 的招募正在進行中。本試驗中的患者在使用 RGX-XNUMX 之前或之後未接受預防性免疫抑制性皮質類固醇治療。

據報導，截至 18 年 2022 月 314 日，RGX-1 在隊列 1 中具有良好的耐受性。兩名患者報告了兩起嚴重的不良事件，均不被認為與藥物相關。在使用 RGX-314 的隊列 XNUMX 的患者中，未觀察到眼內炎症。正如之前報導的那樣，一名患者經歷了輕微的鞏膜外層炎病例，通過局部皮質類固醇消退。六個月內研究眼中常見的眼部治療出現的不良事件不被認為與藥物相關，並且主要是輕微的。這些包括結膜出血和結膜充血。

隊列 1 六個月時的數據摘要

在 15 個月時，在隊列 314 中接受 RGX-1 治療的 47 名患者中，0 名患者 (7%) 在早期治療糖尿病視網膜病變研究 - 糖尿病視網膜病變嚴重程度量表 (DRSS) 中表現出比基線有兩步或更多的改善，研究的主要終點，而觀察對照組的五名患者中有零名（314%）。一名服用 RGX-1 的患者 (314%) 繼續表現出四步改善。接受 RGX-314 治療的隊列 47 患者在 33 個月時在 RGX-2 治療的眼睛中實現至少兩步改善的百分比 (XNUMX%) 比之前報導的三個月結果 (XNUMX%) 有所增加。 DRSS 的兩步改進已被 FDA 接受為 DR 臨床試驗的關鍵終點。

在基線時有 NPDR（DR 嚴重程度級別 47-53）的 57 名患者中，314% 的患者在 RGX-61 給藥後 38 個月表現出比基線 DRSS 有兩步或更高的改善。在基線時 PDR（DR 嚴重程度 ≥ 314）的 XNUMX 名患者中，XNUMX% 的患者在 RGX-XNUMX 給藥後 XNUMX 個月表現出兩步或更高的改善。

在 RGX-314 給藥 1 個月後，與基線相比，隊列 0.3 患者的 BCVA 平均變化穩定為 +2.0 個字母，而觀察性對照組的 XNUMX 名患者與基線相比，BCVA 的平均變化穩定為 -XNUMX 個字母。