治療圖雷特綜合症抽動的新實驗藥物

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根據一項新的初步研究,患有抽動穢語綜合徵的兒童和青少年在接受名為 ecopipam 的實驗性藥物治療後,三個月後抽動嚴重程度測試的分數可能會有所提高。 今天(30 年 2022 月 74 日)發布的這項研究將在 2 年 7 月 2022 日至 24 日以及 26 年 2022 月 XNUMX 日至 XNUMX 日在西雅圖親自舉行的美國神經病學學會第 XNUMX 屆年會上發表。以運動和語言抽搐為特徵的神經系統疾病,這是一種由不可抗拒的產生它們的衝動所引發的重複運動和發聲。

“我們的結果令人興奮,因為它們表明,ecopipam 有望作為一種治療方法來減少年輕人患有抽動穢語綜合徵的抽動次數、頻率和嚴重程度,”研究作者、辛辛那提兒童醫院醫學博士唐納德 L.吉爾伯特說。俄亥俄州中心,美國神經病學學會會員。 “尤其如此,因為許多正在服用目前可用藥物的疾病患者仍然有使人衰弱的症狀或體重增加或其他副作用。”

該研究調查了 149 名 17 至 74 歲患有抽動穢語綜合徵的兒童和青少年。 他們被分為兩組:75 人使用 ecopipam,XNUMX 人使用安慰劑。

研究人員在研究開始時和三個月後再次使用兩種常見的抽動評分量表測量參與者抽動的嚴重程度。 第一個測試測量運動和聲音抽動,最高得分為 50。第二個測試著眼於整體抽動症狀和抽動相關損傷的嚴重程度。 它的最高分數為 100。任何一項測試的分數越高,表明症狀越嚴重,對日常生活產生負面影響。

三個月後,研究人員發現服用ecopipam的那組抽動的嚴重程度越來越少,並且根據兩項測試成績總體表現更好。

平均而言,服用 ecopipam 的參與者將他們的運動和聲音抽動嚴重程度評分從 35 提高到 24,下降了 30%。 與服用安慰劑的人相比,他們的平均抽動嚴重程度評分從 35 分提高到 28 分,下降了 19%。

當研究人員查看第二次測試的分數以評估 ecopipam 的整體有效性時,他們發現服用該藥物的人的平均分數從 68 分提高到 46 分,與服用安慰劑的人相比下降了 32%,後者從平均分66~54,下降20%。

Gilbert 指出,34% 的服用 ecopipam 的參與者出現了頭痛和疲勞等副作用,而服用安慰劑的參與者中有 21% 出現了這種情況。

“以前的研究表明,大腦中的一種神經遞質多巴胺的問題可能與圖雷特綜合症的症狀有關,而 D1 多巴胺受體起著關鍵作用,”吉爾伯特說。 “多巴胺受體存在於中樞神經系統中。 當他們接受多巴胺時,他們會為各種心理和身體功能(如運動)產生信號。 不同的受體有助於控制不同的功能。 雖然 ecopipam 仍處於測試階段,但它是第一個靶向 D1 受體而不是 D2 受體的藥物,而 DXNUMX 受體是目前市場上藥物的靶向藥物。 我們的研究結果表明,ecopipam 值得更多研究,作為未來年輕人抽動穢語綜合徵的可行治療選擇。”

該研究的一個限制是其三個月的長度。 吉爾伯特指出,儘管這是此類研究的標準,但了解症狀改善是否持續更長時間很重要。

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關於作者

琳達·霍恩霍爾茲

主編 eTurboNews 位於 eTN 總部。

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