今天，TSC Alliance® 對美國食品和藥物管理局 (FDA) 對 HYFTOR™ 的批准表示讚賞，這是 FDA 批准的首個針對患有結節性硬化症 (TSC) 的成人和 XNUMX 歲或以上兒童面部血管纖維瘤的局部治療. 由 Nobelpharma America, LLC 製造的 HYFTOR™ 具有該特定適應症的孤兒藥狀態。
TSC 聯盟總裁兼首席執行官 Kari Luther Rosbeck 表示：“TSC 聯盟非常歡迎這種針對血管纖維瘤的局部治療方案。 “由於它們經常影響某人的外表並可能導致出血，因此這種治療有可能真正減少這種表現對患有 TSC 的成人和兒童的影響。 我們感謝 Nobelpharma 對 TSC 社區的承諾。”
TSC 是一種罕見的遺傳疾病，會導致包括皮膚在內的重要器官上或內形成非癌性腫瘤。 TSC引起的血管纖維瘤是小腫塊，通常散佈在面部中央，尤其是鼻子和臉頰，並且經常聚集在鼻子側面的凹槽中。 血管纖維瘤通常比胡椒粒小，但它們可以長得更大。 它們可能是膚色、粉紅色或紅色。 血管纖維瘤見於大多數 5 歲以上的 TSC 患者，並且可能容易出血。 它們還可能對外表和自我形象產生不利影響，促使一些患有 TSC 的人避免社交場合。
“在 TSC 聯盟的 2017 年外部主導的以患者為中心的藥物開發會議上，我們直接從 TSC 患者那裡聽到面部出血風險如何影響他們參與積極運動的能力，” Steven L. Roberds 博士說，他是首席科學官TSC 聯盟，“我們希望這款產品能夠幫助更多人過上更健康、更幸福的生活。”
從這篇文章可以得到什麼：
- Angiofibromas caused by TSC are small bumps usually scattered on the central face, especially on the nose and cheeks, and are often clustered in the grooves at the side of the nose.
- “Since they often affect someone’s appearance and can cause bleeding, this treatment has the potential to truly reduce the impact of this manifestation on adults and children with TSC.
- Food and Drug Administration’s (FDA’s) approval of HYFTOR™, which is the first FDA-approved topical treatment for facial angiofibromas in adults and children six years of age or older who have tuberous sclerosis complex (TSC).
