BBM-H901是國內首個獲批用於遺傳病靜脈輸注基因治療的在研新藥（IND），特別是血友病B。目前尚無AAV基因治療產品獲批上市。在中國和全球。
這項註冊臨床研究 (CTR20212816) 是一項多中心、單臂、開放標籤和單一治療研究。 其目的是評估單次靜脈輸注 BBM-H901 在 18 歲以上內源性凝血因子 IX (FIX) 活性≤ 的血友病 B 患者中的安全性、耐受性、藥代動力學以及長期療效和安全性2 IU/dL (≤2%)。
“作為公司在我們自己最先進的 cGMP 設施中生產的第一個主要產品，我們很高興 Belief BioMed 在關鍵臨床研究的第一個受試者給藥後達到了臨床研究的一個重要里程碑。 BBM-H901 先前已在研究者發起的臨床試驗 (IIT) 中證明了良好的安全性和長期療效。 在該研究中，靜脈注射 BBM-901 後，所有患者的年化出血率 (ABR) 大大降低，凝血因子 FIX 水平顯著增加並持續存在。 Belief BioMed 的聯合創始人、董事長兼首席科學官 (CSO) 肖肖博士說，沒有報告嚴重的不良事件 (SAE)。
“我們感謝我們的臨床合作者、我們的患者社區和我們的整個團隊，他們讓這一切成為現實，”肖博士補充道。 Belief BioMed 作為中國領先的基因治療公司，將繼續在臨床前和臨床研究方面大踏步前進，為有需要的患者帶來更多創新藥物。 此外，這一里程碑為我們基因治療藥物的臨床應用奠定了堅實的基礎，並為這些藥物的臨床開發鋪平了道路，以應對未來各種重大且未滿足的臨床需求。 我們的目標是讓創新的基因治療藥物對患者可用且負擔得起，同時促進基因治療行業的發展。
從這篇文章可以得到什麼：
- In addition, this milestone has laid a solid foundation for the clinical application of our gene therapy drugs and paved the way for the clinical development of these drugs for a variety of major and unmet clinical needs in the future.
- Its objective is to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, as well as long-term efficacy and safety of a single intravenous infusion of BBM-H901 in hemophilia B patients ≥18 years of age with endogenous blood coagulation factor IX (FIX) activity ≤2 IU/dL (≤2%).
- Our goal is to make innovative gene therapy drugs available and affordable to the patients, and at the same time, to facilitate the growth of gene therapy industry.
